개발 중인 ‘혈전성 혈소판 감소성 자반증’ 치료제(GC1126A)
[이지경제=김선주 기자] GC녹십자는 자체 개발중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, TTP) 치료제 후보물질(GC1126A)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 5일 밝혔다.
GC1126A의 ODD 지정일은 현지시각 기준 지난 9월27일이다. 통상 희귀의약품 지정 시 연구개발 비용 세금 감면, 허가 심사 비용 면제, 소아대상임상시험계획서(Initial Pediatric Study Plan) 제출 면제 혜택을 받을 수 있다. 또한 허가 승인 시 시판허가일로부터 7년간 시장 독점 혜택도 부여 받는다.
TTP는 100만명에서 3~11명 가량 발생하는 희귀출혈질환으로 전신에 작은 혈전이 형성돼 뇌, 심장 등 주요 기관으로의 혈액 흐름을 차단해 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 약 90%의 환자가 사망에 이르는 치명적인 질환이다. 발병 기전은 단백질 분해 효소인 ‘ADAMTS13’의 결핍 또는 자가항체로 인한 기능저하로 알려져 있다.
GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질로 지난 6월 국제혈전지혈학회 2023에서 기존 약물과 야생형 ADAMTS13 대비 우수한 효능과 높은 활성도를 유지한다는 강점이 발표 된 바 있다.
GC녹십자 관계자는 “희귀출혈질환 계열 내 최고 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다”며 “환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 혁신 신약 개발에 최선을 다할 것”이라고 말했다.
- "삼성페이로 주민증을?"…삼성전자, 전자증명서 서비스 시작
- 美, 스마트건설 도입 적극적…국내건설업계는 더딘 행보
- "MZ세대 공략 通했다"…플래그십 매장에 공들이는 외식업계
- [현장] '로얄살루트 21년 리차드 퀸 에디션2'를 만나다
- 정부 "고금리 장기화 우려…금융시장 모니터링 강화"
- 발행한도 풀린 은행채, 기업 자금조달 막을까
- 셀트리온헬스케어 ‘유플라이마’, 美 처방집 선호의약품 등재 계약
- 동화약품, 겨드랑이 다한증 치료제 ‘에크락 겔’ 국내 품목허가 신청
- 신혼부부 대상 주택구입·전세자금 대출 소득요건 완화
- CGV, 일본 보이 그룹 ‘비퍼스트’ 공연 실황 상영
- 이마트, 나들이와 캠핑 먹거리 할인 행사